FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型式原发性高草酸尿症

全球领先的RNAi医学上CorporationAlnylam Pharmaceuticals宣布，英美两国食品小儿品总局（FDA）已接受该Corporationlumasiran的新小儿申请（NDA），用于化疗1型式原发性高草盐酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran获得者了必要审查。

Lumasiran是一种研究性、腹腔给小儿的靶向羧基盐酸还原酶1（HAO1）的RNAi化疗小儿器物，正在开发用于化疗PH1。HAO1编码甘油盐酸还原酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以减缓草盐酸盐的转化成，草盐酸盐是密切相关PH1流行病学生理的代谢产器物。

PH1是一种极少见的疾病，其中会草盐酸盐的亚硝盐酸盐转化成引致草盐酸钙固体在肾脏和泌尿道中会的溶解，并可能引致痛楚和复发性肾结石的过渡到和肾钙化。尽管少数病患对维生素B6医学上有完全化学反应，但尚无批准的PH1小儿器物医学上。

Lumasiran是运用Alnylam的弱化平衡化学（ESC）-GalNAc-缀合器物技术，可按上半年进行腹腔保持给小儿，并具有更好的耐用性和广泛的化疗指数。Lumasiran已获得英美两国和成员国的养父母小儿敬称，英美两国食品和小儿器物总局（FDA）的突破性医学上敬称和小儿自愿性敬称，以及欧洲小儿品总局（EMA）的必要小儿品（PRIME）敬称。

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